Последнее обновление

🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование…

Апр 25, 2024АдминистрацияНовости медицины1Like

🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование лекарственного препарата на основе технологии CRISPR.

🧬 Британское агентство по контролю за качеством лекарственных средств и медицинской продукции (MHRA) приняло поистине «историческое» решение, впервые в мире одобрив применение лекарства Casgevy на основе геномного редактора CRISPR-Cas9 – для лечения серповидно-клеточной анемии и β-талассемии у людей старше 12 лет. Совместная разработка принадлежит компаниям Vertex (США) и Crispr Therapeutics (Швейцария).

💊 В отличие от большинства одобренных ранее генных препаратов, в основе действия которых лежит механизм доставки вирусом здоровой копии гена в клетку, терапия exa-cel (Casgevy) работает иначе. Принцип лечения заключается в том, что у пациента отбирают гемопоэтические стволовые клетки и с помощью CRISPR-Cas9 редактируют ex vivo (вне организма) ген BCL11A, который отвечает за подавление синтеза фетального (плодового) гемоглобина, доставляющего кислород в кровь в первые годы жизни. Если «отключить» BCL11A, то фетальный гемоглобин снова начнет вырабатываться и постепенно вытеснит патогенный вариант. Модифицированные клетки переливают обратно в организм.

🩸 Лечение показано пациентам с серповидно-клеточной анемией с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой β-талассемией, для которых нет HLA-совместимого донора гемопоэтических стволовых клеток. На сегодняшний день трансплантация костного мозга, полученного от подходящего донора, была единственным вариантом лечения для таких больных.

✨ Согласно данным КИ, 95% пациентов с бета-талассемией больше не нуждались в традиционном лечении в течение как минимум 12 месяцев после проведения терапии Casgevy, а испытуемым с СКА удалось полностью избавиться от вазоокклюзивных кризов, при этом уровень фетального гемоглобина возрос на 40%.

📌 Ожидается, что до конца года Casgevy может получить также одобрение от регуляторов США (FDA) и ЕС (EMA).

#CRISPR #геннаяинженерия #орфанныезаболевания #геном #талассемия #СКА #клеточныетехнологии #биотех #биомед

Предыдущая статьяCommotio Cordis (сотрясение сердца) Commotio cordis чаще всего возникает в результате тупого удара в... Следующая статья● Большинство из тех, кто боится не совладать с собой, по вполне понятной причине...

Одно мнение к “🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование…”

Administrator 19.11.2023 в 05:07

Недавно у нас было опубликовано: Редактирование генома впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией.
Применялся метод, известный как редактирование оснований (base editing). Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. Редактирование оснований (base editing) — это разновидность редактирования генома.
Методы на основе системы CRISPR/Cas9, которые могут исправить либо цитозин на тимин, либо аденин на гуанин в нужной позиции, – так называемое редактирование оснований – появились буквально несколько лет назад, но уже использовались для исправления мутаций у лабораторных животных. https://vk.com/wall-136637198_130564

Ответить ↓

🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование…

Одно мнение к “🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование…”

Добавить комментарий Отменить ответ

Популярные посты

Совместные роды-это однозначно...

Оказание первой медицинской по...

Медсестра-огонь!

Ринопластика. Результат до и п...

Совместные роды-это однозначно...

Оказание первой медицинской по...

Ринопластика. Результат до и п...

АЛКОГОЛЬНАЯ ДЕПРЕССИЯ Депрессии при алкогольной зависимости — явление достаточно частое. Сочетание алкоголизма с депрессией…

Май 2024
Пн	Вт	Ср	Чт	Пт	Сб	Вс
		1	2	3	4	5
6	7	8	9	10	11	12
13	14	15	16	17	18	19
20	21	22	23	24	25	26
27	28	29	30	31

🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование…

Похожие

Одно мнение к “🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование…”

Добавить комментарий Отменить ответ

Популярные посты