Есть повод для радости! «FDA одобрило первую генную терапию для лечения смертельного заболевания нейронов…

Есть повод для радости! «FDA одобрило первую генную терапию для лечения смертельного заболевания нейронов у детей» — с таким заголовком вышли ряд западных СМИ.
Давайте порадуемся вместе! Это очередной триумф научно обоснованной медицины, приносящей человечеству реальную пользу в коллаборации с биохимией, генетикой, фармакологией и другими реальными науками. Гомеопаты, натуропаты, остеопаты, иглотерапевты (акупунктурщики) и прочие знахари от псевдонаучных «альтернативной» и «интегративной» «медицины» — попросту отдыхают. Все эти паразитирующие на человечестве колдуны проходят мимо! Они не способны на такие реальные чудеса
(а реальные чудеса в медицине всегда возможны только на научном фундаменте).

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению генный препарат «Ленмелди» (атидарсаген аутотемцел), предназначенный для терапии метахроматической лейкодистрофии.
При метахроматической лейкодистрофии наблюдается дефицит фермента арилсульфатазы А, который приводит к накоплению сульфатида во многих тканях организма и разрушению миелиновой оболочки нервных волокон. Болезнь считается редкой, частота ее распространения варьируется от 1 на 40000 до 1 на 160000 детей, у которых с детства наблюдаются двигательные и когнитивные нарушения, а также судороги (существуют формы, манифестирующие в подростковом и взрослом возрасте). Разработанная генная терапия добавляет недостающий ген арилсульфатазы А в клетки костного мозга: многие из детей, получавших препарат в ходе испытаний, которые были начаты в 2010 году, выросли вполне здоровыми.

Как сообщает MIT Technology Review, это заболевание ужасно. Наступает поражение неравной системы у малышей, быстро лишая их способности говорить и ходить. Примерно половина умирает, остальные продолжают жить в вегетативном состоянии, что становится непосильным бременем для семей. Но это также невероятно редкое заболевание, поражающее всего около 40 детей в год в США.

Безопасность и эффективность Ленмелди оценивалась на основе данных 37 детей, получавших Ленмелди. Детей, получавших лечение Ленмельди, сравнивали с детьми, не получавшими лечения. Первичной конечной точкой эффективности была выживаемость без тяжелых двигательных нарушений, определяемая как интервал от рождения до первого случая потери двигательной активности и потери способности сидеть без поддержки или смерти. У детей с МЛД получивших лечение препаратом Ленмелди значительно снижался риск тяжелых двигательных нарушений или смерти по сравнению с детьми, не получавшими лечения. Все дети с предсимптомной поздней инфантильной МЛД, которых лечили препаратом Ленмелди, были живы в возрасте 6 лет по сравнению только с 58% детей не получавшими лечения. В возрасте 5 лет 71% пролеченных детей могли ходить без посторонней помощи. Восемьдесят пять процентов детей, прошедших лечение, имели нормальные показатели речи и успеваемости, чего не наблюдалось у детей, не получавших лечения. Кроме того, у детей с предсимптомной ранней ювенильной и ранней ювенильной МЛД с ранними симптомами наблюдалось замедление двигательных и/или когнитивных нарушений.

“Мне очень хочется рассказать о том, какой эффект оказала эта терапия на этих детей”, — говорит главный врач фармкомпании-разработчика Orchard Лесли Мельцер. “Без лечения они умирают очень юными или живут много лет в вегетативном состоянии”. Но дети, которые проходят генную терапию, в основном в конечном итоге могут самостоятельно передвигаться и преуспевают в когнитивном плане. “Те, кого мы пролечили, ходят в школу, занимаются спортом и могут рассказывать свои истории”, — говорит Мельцер.

«Ленмелди» стал самым дорогим лекарством в мире: его производитель заявил, что оптовая стоимость препарата составит 4,25 миллиона долларов. У многих его цена вызывает вопросы.

Эми Прайс, владелец консалтинговой компании Rarralel в Денвере, рассказывает журналистам историю своих детей. У Прайс было трое детей с МЛД — один из них умер, но двое были спасены с помощью генной терапии, которую они получали начиная с 2011 года.
Прайс говорит, что двое ее пролеченных детей, которым сейчас 12 лет, “совершенно обычные, абсолютно среднестатистические”. И это того стоит, говорит она. “Экономическое бремя ребенка, не получившего лечения…. на сегодняшний день превышает любые цены на генную терапию”, — говорит она. “Эту реальность трудно осознать тем людям, которые способны реагировать только на цену”.

Источники:
https://www.statnews.com/2024/03/18/metachromatic-leukodystrophy-nerve-disease-children-gene-therapy-orchard-lenmeldy/ ,
https://www.technologyreview.com/2024/03/20/1089996/there-is-a-new-most-expensive-drug-in-the-world-price-tag-4-25-million/,
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-children-metachromatic-leukodystrophy#:~:text=Today%2C%20the%20U.S.%20Food%20and,juvenile%20metachromatic%20leukodystrophy%20(MLD),
https://nplus1.ru/news/2024/03/22/lenmeldy

Ранее в паблике «Доказательная медицина» было опубликовано:

Врожденную глухоту впервые вылечили генной терапией (смотрите видео с излеченным ребёнком!).
Вирусный вектор содержит рабочую версию гена отоферлина.
Генная терапия направлена на восстановление функции гена отоферлина. Это очередной триумф научно обоснованной медицины, приносящей человечеству реальную пользу в коллаборации с биохимией, генетикой и другими биологическими науками
https://vk.com/wall-136637198_128528