Американское ведомство FDA все-таки одобрило донанемаб для лечения болезни Альцгеймера. В этом же посте…

Американское ведомство FDA все-таки одобрило донанемаб для лечения болезни Альцгеймера. В этом же посте — о том, почему система здравоохранения Канады не готова к использованию данного препарата
(по мнению эксперта-невролога).
Ранее одобрение препарата донанемаб в США отложили из-за вопросов касательно безопасности данного лекарства.

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение препарата «Кисунла» (донанемаб) для лечения болезни Альцгеймера.
Сообщение об одобрении размещено на сайте регулирующего госоргана (FDA approves treatment for adults with Alzheimer’s disease.
Content current as of: 07/02/2024 ).

Это препарат на основе моноклональных антител к пироглутамату, содержащемуся в амилоидных бляшках. При этом ранее, в январе 2023 года, FDA не одобрило использование этого лекарства из-за сомнений в безопасности. Фармацевтическая компания Eli Lilly — производитель препарата — тогда заявила, что положительный эффект от приема лекарства наступал уже через шесть месяцев лечения.

Теперь Eli Lilly представила в FDA полные результаты исследований эффективности и безопасности «Киснулы». На 76 неделе испытания у пациентов, получавших лекарство (868 человек), наблюдалось статистически значимое улучшение клинических симптомов болезни Альцгеймера, измеренное по различным шкалам оценки тяжести заболевания. Наиболее распространенными побочными эффектами стали тошнота и головная боль. FDA расценило заявку на одобрение «Кисунлы» как приоритетную, для которой реализуется механизм ускоренного одобрения.

На сайте ведомства опубликован документ о побочных эффектах препарата (Full prescribing information for additional information on risks associated with Kisunla — https://vk.cc/cykNDZ ).

Сообщается, что лекарство помогает на ранних стадиях заболевания — и только от болезни Альцгеймера: для других типов деменции препарат не подходит. Этот препарат, замедляющий развитие болезни.

Препарат предназначен для устранения белков-амилоидов, которые считают основной причиной возникновения болезни Альцгеймера. Амилоиды могут откладываться в различных органах, что иногда приводит к паталогическим изменениям тканей.
В случае с мозгом амилоиды покрывают отростки нейронов, передающие сигнал от одной нервной клетки к другой, — что и приводит к нарушению функций.

Научная статья об эффектах препарата донанемаб была опубликована в издании JAMA, на основе испытаний, которые в течение 18 месяцев проводились по всему миру:

Donanemab in Early Symptomatic Alzheimer Disease The TRAILBLAZER-ALZ 2 Randomized Clinical Trial July 17, 2023
JAMA. 2023;330(6):512-527.
doi: 10.1001/ jama. 2023. 13239

Согласно вышеуказанной статье, в клинических испытаниях принимали участие 1736 человек в возрасте от 60 до 85 лет с начинающимися признаками болезни Альцгеймера на ранней стадии.
Половине из этих людей в течение полутора лет делали ежемесячные инъекции препарата, другой половине вводили плацебо.

Результаты испытаний показали, что:
Препарат принес ощутимую пользу по крайней мере некоторым пациентам, замедляя прогрессирование заболевания на 4 — 7 месяцев;
Те, кто получал настоящее лекарство, а не плацебо, лучше справлялись со своей повседневной жизнью, могли обсуждать новости, отвечать на телефонные звонки и даже заниматься любимыми хобби;
У половины пациентов, принимавших донанемаб, после годового курса терапии мозг оказался существенным образом очищен от амилоидных бляшек;
Побочные эффекты оказались также значительными (о них — ниже).

Получается, что новое лекарство все же не избавляет от болезни Альцгеймера полностью — зато может давать довольно серьезные побочные эффекты.
Одним из основных — проявившимся у каждого третьего волонтера-испытателя донанемаба, стал развившийся на фоне приема лекарства отек мозга.
Для большинства пациентов он прошел без последствий, однако по меньшей мере два человека от этого отека скончались.
Примерно у 20 процентов пациентов обнаружились микрокровоизлияния в головном мозге.
В связи с этим англоязычное новостное издание СВS назвало данный препарат лекарством, которое «замедляет болезнь, но сопряжено с риском».
(Alzheimer’s drug slows down the disease, but comes with risks by
Lauran Neergaard ).

Данное издание акцентирует внимание на том факте, что препарат замедляет прогрессирование заболевания всего лишь на 4–7 месяцев — согласно данным опубликованной в JAMA научной статьи.

«Это действительно поворотный момент в борьбе с болезнью Альцгеймера, и наука доказывает, что эту болезнь можно замедлить», — заявили в благотворительной организации Alzheimer’s Society. Слова представителей данной организации процитировали британские СМИ.

Невролог Кармела Тарталья из Института мозга Крембил при Университетской сети здравоохранения в Торонто (Канада) сказала в комментарии для CBC, что, по её мнению, в исследовании «лекарство показали свою эффективность». По её словам, хотя результаты «очень многообещающие», важно, чтобы люди знали, что это не «чудо» и «не останавливает болезнь полностью».
(Alzheimer’s drug slows down the disease, but comes with risks by
Lauran Neergaard ).

Задержка в прогрессировании болезни, благодаря действию препарата, по словам Тартальи, может дать человеку дополнительное время, которое он может провести с любимым человеком.
«То, что люди будут попадать в дома престарелых с отсрочкой — имеет большое клиническое значение для наших пациентов», — сказала она.
[Примечание: в Канаде пожилых людей c деменцией принято помещать в дома престарелых, где для них есть специализированные отделения].
«Даже если это всего лишь шесть месяцев — а это кажется не так уж и много для нас в сравнении со всеми годами жизни — дополнительные шесть месяцев с любимым человеком на самом деле имеют огромное значение для многих наших пациентов и их семей».

Издание CBS также отмечает, что пациентам принимающим данный препарат — нужны повторные МРТ-сканирования мозга (в связи с побочными эффектами), что связано с повышением финансовой нагрузки на здравоохранение.

Система здравоохранения Канады «не готова» к использованию данного препарата, считает невролог Кармела Тарталья.

Дело в том, что пациентам, которым одобрен препарат, необходимо пройти специальную диагностику и тестирование перед лечением, им нужно будет делать инфузии препарата, а затем их нужно будет постоянно контролировать с помощью МРТ — со всем этим, по ее словам, «не сможет справиться наша нынешняя система здравоохранения».

«Проблема в том, чтобы доставить нужное лекарство нужному человеку в нужное время; инфраструктура канадской системы здравоохранения должна измениться», = говорит она.

Амилоид — это лишь одна из составляющих сложной картины болезни Альцгеймера, подчеркивают эксперты, так что неизвестно, насколько эффективным окажется препарат в долгосрочной перспективе.

Ранее в паблике «Доказательная медицина» было опубликовано:

Суррогат надежды. Что одобряет FDA (американское ведомство) вместо лекарств от болезни Альцгеймера.
https://vk.com/wall-136637198_164274

Иллюстрация: схема, показывающая как работает препарат.
Источник: статья NEW ALZHEIMER’S DRUG, DONANEMAB – WHAT IS IT AND HOW DOES IT WORK? By Emma Taylor.