Американские врачи научились с помощью генной терапии (редактирования генома) отключать в печени ген, ответственный…

Американские врачи научились с помощью генной терапии (редактирования генома) отключать в печени ген, ответственный за выработку «плохого холестерина».
Лечение с использованием технологии редактирования генома безопасно и стабильно снижает уровень «плохого холестерина» и триглицеридов, как показало первое исследование на людях.

Клиническое исследование, проведенное в «Кливленд клиник» [в США], показало, что однократное введение препарата для редактирования генов с использованием технологии CRISPR-Cas9 эффективно и безопасно снижает уровень липопротеинов низкой плотности («плохого» холестерина) и триглицеридов у людей с резистентными к медикаментозному лечению липидными нарушениями в течение года наблюдения.

Врачи протестировали совершенно новый способ борьбы с сердечно-сосудистыми заболеваниями: метод редактирования генома.

В этом исследовании тестировался CTX310 — экспериментальный препарат для редактирования генов, работающий рамках технологии CRISPR-Cas9. Препарат вводится однократно в виде инфузии. CTX310 доставляет инструмент редактирования CRISPR в печень, где он отключает ген под названием ANGPTL3.
Отключение этого гена способно снизить уровень липопротеинов низкой плотности и триглицеридов, которые связаны с сердечно-сосудистыми заболеваниями.

CRISPR-Cas9 — это технология редактирования генов, которая может использоваться для модификации или исправления определенных участков ДНК человека с целью лечения серьезных заболеваний.

Каждому человеку необходимо определенное количество холестерина. Но его избыток, особенно «плохого» холестерина ЛПНП, приводит к образованию бляшек на стенках артерий и является основной причиной сердечных приступов и инсультов. Сердечно-сосудистые заболевания — главная причина смертности во всем мире.

По данным Американской кардиологической ассоциации, несмотря на то, что рацион питания играет свою роль, печень вырабатывает необходимый организму холестерин, а гены влияют на то, как он усваивается. Некоторые люди наследуют гены, которые приводят к очень высокому уровню холестерина. У других людей уровень холестерина в течение жизни остается крайне низким, и у них редко развиваются сердечно-сосудистые заболевания.

Миллионы людей принимают препараты для снижения уровня холестерина, такие как статины, которые являются основой лечения. Но многим все равно не удается снизить уровень холестерина до нормы, а принимать эти препараты всю жизнь сложно, и некоторые отказываются от них из-за побочных эффектов.

Цели исследования I фазы, в котором приняли участие 15 пациентов, были следующие: выяснить, сохранится ли снижение уровня холестерина ЛПНП и триглицеридов в течение 12 месяцев после инфузии препарата CTX310, и выявить возможные побочные эффекты.

Результаты исследования были представлены на ежегодном собрании Европейского общества кардиологов в 2026 году и одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine.

Luke J. Laffin et al, Durability of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3 with CTX310, New England Journal of Medicine (2026). DOI: 10. 1056/ nejmc2609825

Как препарат CTX310 воздействует на ген ANGPTL3.
«В дополнение к первоначальным данным, представленным в ноябре 2025 года, следует отметить впечатляющую продолжительность гиполипидемического эффекта,» — сказал кардиолог из «Кливленд клиник» доктор Люк Лаффин, первый автор исследования. «Обнадеживает тот факт, что в ходе исследования и в течение года после лечения не было выявлено серьезных побочных эффектов, связанных с применением CTX310. Мы с нетерпением ждем возможности продолжить изучение этого метода лечения на большем количестве пациентов».

В ходе исследования CTX310 вводился в дозах от 0,1 до 0,8 мг/кг в ходе одной инфузии после предварительного применения кортикостероидов и антигистаминных препаратов. За участниками наблюдали на предмет безопасности лечения и влияния этой генной терапии на активность гена ANGPTL3, уровни липопротеинов низкой плотности и триглицеридов.

Через 12 месяцев у пациентов, которым была введена максимальная доза препарата, уровень холестерина ЛПНП снизился на 52,5 % по сравнению с исходным уровнем, а уровень триглицеридов — на 47,8 %. За год наблюдения не было выявлено серьезных побочных эффектов, связанных с терапией.

Участники исследования находились под наблюдением в течение одного года после испытания, при этом в течение следующих 15 лет планируется дополнительное долгосрочное наблюдение за безопасностью, как рекомендовано Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA)
для всех методов лечения с помощью редактирования генома.

Что делать сейчас, чтобы улучшить здоровье сердца

Независимо от того, станет ли метод редактирования генома массово доступным, Американская кардиологическая ассоциация перечисляет ключевые факторы для улучшения здоровья сердца, над которыми стоит работать уже сейчас.

Некоторые из них связаны с образом жизни. Придерживайтесь здоровой для сердца диеты с большим количеством фруктов и овощей, цельнозерновых продуктов и полезных жиров, например содержащихся в орехах. Насыщенные жиры могут повышать уровень холестерина, в то время как более здоровое питание может снизить уровень липопротеинов низкой плотности и повысить уровень липопротеинов высокой плотности, так называемого хорошего холестерина.

Кроме того, будьте физически активны, так как физические упражнения повышают уровень липопротеинов высокой плотности и помогают снизить уровень триглицеридов.

Поддерживайте здоровый вес. Если вы курите, бросьте. И высыпайтесь.

Что касается здоровья, контролируйте артериальное давление — оптимальным считается показатель ниже 120 на 80. Диабет также вредит сердцу, поэтому контролируйте уровень сахара в крови.

Что касается холестерина, то для здоровых людей нормальным считается уровень «плохого» холестерина ЛПНП в пределах 100. Но если у человека повышен уровень холестерина или есть сердечно-сосудистые заболевания, рекомендуется снизить его до 70, а для людей из группы очень высокого риска — еще ниже.

Если изменения в образе жизни недостаточно эффективны, то применение статинов в форме таблеток блокирует выработку холестерина в печени и очень эффективно снижает уровень липопротеинов низкой плотности. Есть несколько других вариантов лечения для тех, кому нужна дополнительная терапия и для тех кто не может принимать статины, в частности разработан ряд инъекционных препаратов.
[Инъекционные препараты: речь о препаратах инклисиран, алерокумаб, эволокумаб — это так называемые ингибиторы PCSK9
https://vk.ru/wall-136637198_217747 ].

Для написания поста использованы публикации издания MedicalXPress:

1) Studies test whether gene-editing can fix high cholesterol. For now, take your medicine
by Lauran Neergaard
2) CRISPR gene-editing therapy safely and continuously lowers cholesterol and triglycerides, first-in-human trial shows by Robert Egan

Ранее в паблике «Доказательная медицина» было опубликовано:

1) Женщина перенесла за 4 года три инсульта, но только теперь стала бороться с их причиной (видим тот печальный случай, когда принято говорить про «плохую генетику»).
Но этой пациентке повезло жить в такое время, когда доступны лекарства, обладающие доказанной эффективностью — кумабы и статины.
Пост об этом опубликовал врач-кардиолог Виталий Зафираки, известный в качестве приверженца доказательной медицины.
https://vk.ru/wall-136637198_223394

2) Пациентке повезло: «Мы добились, чтобы за счет средств бюджета… получала дорогостоящий ингибитор PCSK9 «.
Кейс: ранний атеросклероз, три операции на сосудах.
О том, что помимо «плохого» холестерина есть липидный показатель, который может очень мощно влиять на развитие атеросклероза — рассказал в своём посте врач-кардиолог Виталий Зафираки
https://vk.ru/wall-136637198_239720