🔥🔥🔥 Великобритания выдала первое в мире разрешение на использование лекарственного препарата на основе технологии CRISPR.
🧬 Британское агентство по контролю за качеством лекарственных средств и медицинской продукции (MHRA) приняло поистине «историческое» решение, впервые в мире одобрив применение лекарства Casgevy на основе геномного редактора CRISPR-Cas9 – для лечения серповидно-клеточной анемии и β-талассемии у людей старше 12 лет. Совместная разработка принадлежит компаниям Vertex (США) и Crispr Therapeutics (Швейцария).
💊 В отличие от большинства одобренных ранее генных препаратов, в основе действия которых лежит механизм доставки вирусом здоровой копии гена в клетку, терапия exa-cel (Casgevy) работает иначе. Принцип лечения заключается в том, что у пациента отбирают гемопоэтические стволовые клетки и с помощью CRISPR-Cas9 редактируют ex vivo (вне организма) ген BCL11A, который отвечает за подавление синтеза фетального (плодового) гемоглобина, доставляющего кислород в кровь в первые годы жизни. Если «отключить» BCL11A, то фетальный гемоглобин снова начнет вырабатываться и постепенно вытеснит патогенный вариант. Модифицированные клетки переливают обратно в организм.
🩸 Лечение показано пациентам с серповидно-клеточной анемией с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой β-талассемией, для которых нет HLA-совместимого донора гемопоэтических стволовых клеток. На сегодняшний день трансплантация костного мозга, полученного от подходящего донора, была единственным вариантом лечения для таких больных.
✨ Согласно данным КИ, 95% пациентов с бета-талассемией больше не нуждались в традиционном лечении в течение как минимум 12 месяцев после проведения терапии Casgevy, а испытуемым с СКА удалось полностью избавиться от вазоокклюзивных кризов, при этом уровень фетального гемоглобина возрос на 40%.
📌 Ожидается, что до конца года Casgevy может получить также одобрение от регуляторов США (FDA) и ЕС (EMA).
#CRISPR #геннаяинженерия #орфанныезаболевания #геном #талассемия #СКА #клеточныетехнологии #биотех #биомед
Недавно у нас было опубликовано: Редактирование генома впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией.
Применялся метод, известный как редактирование оснований (base editing). Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. Редактирование оснований (base editing) — это разновидность редактирования генома.
Методы на основе системы CRISPR/Cas9, которые могут исправить либо цитозин на тимин, либо аденин на гуанин в нужной позиции, – так называемое редактирование оснований – появились буквально несколько лет назад, но уже использовались для исправления мутаций у лабораторных животных. https://vk.com/wall-136637198_130564