В Британии 13-летнюю девочку вылечили от Т-клеточного лимфобластного лейкоза путём редактирования…

В Британии 13-летнюю девочку вылечили от Т-клеточного лимфобластного лейкоза путём редактирования генома

Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз (Т-ОЛЛ) — новообразование, развивающееся в результате злокачественной трансформации Т-клеток-предшественников. Несмотря на то, что Т-ОЛЛ составляет 10-15% всех случаев ОЛЛ у детей, выделение его в отдельную подгруппу является важным, поскольку с точки зрения биологии опухоли он является отдельным заболеванием, а в клиническом плане более неблагоприятен и хуже поддающимся терапии.
(об этом заболевании материал на русском языке — см.
https://www.hemoncim.com/jour/article/view/87?locale=ru_RU ).

13-летняя Алисса (Alyssa) поступила на лечение в знаменитую
детскую больницу Грейт-Ормонд-стрит (GOSH) в Лондоне, где её пролечили с помощью генетически модифицированных CAR-Т-клеток.
.
Алисса, у которой в мае 2021 года был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз, прошла курс химиотерапии и пересадку костного мозга, прежде чем врачи сказали, что больше ничего нельзя сделать, чтобы спасти ее от агрессивного течения заболевания.

Однако вместо того, чтобы выбрать паллиативную помощь и медленно умирать, Алисса решила пройти новое экспериментальное лечение, называемое редактированием оснований.
Говоря о выборе своего решения, Алисса сказала что для неё играло роль и то, что своим участием в клиническом испытании она поможет другим людям — которые будут знать, способен ли им помочь этот метод.

Врачи использовали новую технику редактирования генома, называемую редактированием оснований (на русском языке иногда применяют термин «базовое редактирование»).
Цель — создать новый тип CAR T-клеточной терапии, которая атакует раковые T-клетки. Такое редактирование работает путем химического преобразования отдельных букв кода ДНК (одиночных нуклеотидных оснований) для изменения Т-клеток, объясняют авторы работы.

Алисса стала первой в мире пациенткой клинического испытания нового метода в детской больнице Грейт-Ормонд-стрит (GOSH), где в её организм были введены генетически модифицированные CAR-Т-клетки, первоначально полученные от здорового донора.

“Эти клетки были отредактированы с использованием новой технологии редактирования оснований, чтобы позволить им выслеживать и убивать раковые Т-клетки, не атакуя друг друга”, — сказал представитель клиники.
В процессе модификации T-клетки от здорового донора подвергли серии изменений. В результате этого они «научились» ускользать от иммунной системы пациента, не атаковать друг друга, но находить и распознавать злокачественные клетки больного.

Т-клетки — это тип белых кровяных телец, которые ищут и уничтожают угрозы в организме. Но у тех, у кого диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз, развиваются аномальные Т-клетки, которые атакуют организм.

Всего через 28 дней после начала лечения у Алиссы наступила ремиссия. Она также получила вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить свою иммунную систему.
Врачи продолжают наблюдать за ней на случай, если болезнь вернется.
Шесть месяцев спустя рецидива заболевания врачи не обнаружили.

“Честно говоря, мы на седьмом небе от счастья”, — сказала мать Алиссы.
“Надеюсь, это будет служить доказательством, что метод работает, и они смогут предложить его большему количеству детей”, — говорит она.

Она сказала, что Алисса очень хочет вернуться в школу, и скоро это может стать реальностью.

Алисса была первой, кто принял участие в клиническом испытании, но команда исследователей планирует привлечь до 10 пациентов с Т-клеточным лейкозом, которые исчерпали все другие варианты лечения.

Профессор Васим Касим, консультант-иммунолог детской клиники, сказал: “На сегодняшний день это наша самая сложная клеточная инженерия, которая открывает путь для других новых методов лечения и, в конечном счете, для улучшения будущего больных детей.»

https://www.ucl.ac.uk/news/2022/dec/world-first-use-base-edited-car-t-cells-treat-resistant-leukaemia
https://www.stuff.co.nz/world/uk/300762527/girl-13-with-incurable-cancer-recovers-after-receiving-base-editing-treatment-in-london
https://www.dailymail.co.uk/news/article-11525787/Girl-diagnosed-terminal-leukaemia-cancer-free-revolutionary-gene-therapy.html

Видео из канала клиники
https://youtu.be/x4clNXVVLJw