💊🦄 Недавно Минздрав предложил запустить пилотный проект с применением риск-шеринга при закупке орфанных препаратов благотворительными фондами, что вызвало множество дискуссий. Мы попытались разобраться в вопросе и поговорили с экспертами о том, в каких случаях риск-шеринг действительно нужен, и есть ли у этой модели перспективы в российском здравоохранении.
📌 Риск-шеринг (соглашение о разделении рисков) в фарминдустрии — это особый механизм продвижения инновационных (а значит, очень дорогих) лекарств и их раннего внедрения в клиническую практику, при котором государство оплачивает фармкомпании полную стоимость препарата только по факту успешного излечения пациента. То есть суть концепции заключается в том, что госзаказчик платит лишь за условный заранее определенный положительный результат.
🎯 В ряде западных стран модель риск-шеринга уже хорошо себя зарекомендовала, хотя и применяется очень избирательно – в отдельных нозологиях и с кастомным подходом к каждой программе. В частности, в Великобритании, Испании, Италии, Франции или Германии схема риск-шеринга используется для препаратов CAR-T клеточной терапии (инновационный метод персонифицированного лечения некоторых видов рака, основанный на использовании собственных клеток пациента). Речь идет, например, о препаратах KYMRIAH от Novartis и YESCARTA от Gilead, получивших статус прорывной терапии от FDA.
💬 «Риск-шеринг оправдан не для всех препаратов, но есть препараты, для которых он если и не необходим, то в высшей мере целесообразен. В первую очередь это дорогостоящие лекарства, регистрируемые и/или закупаемые при ограниченности данных об их эффективности или безопасности. Для плательщика, особенно плательщика государственного, необходимо обеспечить результативность расходования бюджетных средств, а РШ как раз и обеспечивает результативность, поскольку исключает или снижает расходование средств без достижения заданного результата. Чем выше стоимость препарата и ниже точность прогноза результата, тем выше потребность в моделях разделения риска. К примеру, в западных юрисдикциях РШ применяется для препаратов CAR-T», – рассказывает эксперт Всероссийского союза пациентов Алексей Федоров.
🇷🇺 В России опыт риск-шеринга крайне скудный. Самый известный пример – это реализованный в 2017 году экспериментальный проект по гепатиту C в Московской области. Тогда «Биокад» вернул в областной бюджет почти 5 млн рублей (излечение с помощью противовирусной терапии было достигнуто у 87% пациентов). Также можно вспомнить и нереализованные пилоты 2017-го года, проработкой которых занимался ЦЭККМП. Тогда в проекте должны были участвовать лекарства против онкологических заболеваний, рассеянного склероза и ревматоидного артрита.
⚙🔮 Отличием российского подхода к риск-шерингу является и сама трактовка концепции и практика ее применения. Во всем мире РШ – это инструмент, помогающий внедрению на рынок инновационных препаратов, которые в текущий момент либо слишком дорого стоят, либо имеют слабую доказательную базу. И фармпроизводители в такой ситуации предлагают делить ответственность и собирать доказательную базу вместе: фармкомпания получает возможность раннего внедрения своего препарата в клиническую практику, пациенты получает доступ к инновационному лечению, а заказчик – страхует свои финансовые риски, если вдруг терапия окажется неэффективной. Если препарат показывает эффективность, то заказчик возмещает стоимость по заявленной цене, а если нет, то покрывает ее частично или не платит вообще.
💰 В России же риск-шеринг пытаются использовать как инструмент для сокращения затрат на дорогостоящие препараты, в том числе включенные в перечень ЖНВЛП. С одной стороны, лекарство уже входит в список ЖНВПЛ, то есть уже признается клинически эффективным, но так как ни один препарат не бывает эффективным у 100% пациентов, то происходит своего рода спекуляция – за лекарство предлагается заплатить не всем больным, его применявшим, а только тем, кому оно помогло.
✅ Понятие эффективности – вообще узкое место в истории с риск-шерингом, так как, чтобы им оперировать, требуются научно обоснованные, прозрачные и легко измеряемые критерии и KPI проводимого лечения. Впрочем, по мнению Алексея Федорова, эта проблема – решаемая: «Конкретные критерии эффективности выбираются, исходя из специфики препарата и показателя, в отношении которого существует неопределенность. Этот критерий должен быть верифицируемым, дабы исключить возможности манипуляций, например, достижение в заданном периоде определенного значения определенного маркера по данным лабораторного исследования. И необязательно даже здесь потребуются дополнительные расходы на проверку результата, ведь многие исследования уже погружены в систему государственных гарантий и обеспечиваются за счет средств ОМС. А в части исследований, не обеспечиваемых государством, условия соглашения могут предусматривать покрытие расходов на исследование коммерческой стороной (тем, кто предоставил препарат)».
🧬🦄 Сейчас Минздрав РФ предлагает вернуться к разговору о риск-шеринге и на этот раз применить данную практику при закупке орфанных препаратов. Напомним, что одним из триггеров к возобновлению дискуссии послужила история с «Золгенсмой»: эксперты высказали неудовлетворенность терапевтической эффективностью дорогостоящего препарата для лечения СМА, что вынуждало возвращаться к исходной терапии – в итоге стоимость лечения увеличивалась в разы. Тогда гендиректор ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Виталий Омельяновский назвал закупку «несработавшей» у ряда пациентов «Золгенсмы», которая являлась на тот момент самым дорогим препаратом в мире, «фактически выброшенными деньгами» и призвал внедрить регуляторные механизмы по типу риск-шеринга. Ведь каждый год будет появляться все большей и больше орфанных технологий с меньшей доказательной базой их эффективности, а обеспечивать пациентам доступ к инновациям – необходимо.
🚀 Сегодня обсуждается, что реализовать пилотный проект было бы проще всего на базе благотворительных фондов, так как они свободны в переговорном процессе с фармкомпаниями. Речь идет прежде всего о «Круге добра», который помогает детям с орфанными заболеваниями по всей России. Как отмечает Алексей Федоров, «сейчас основная проблема риск-шеринга не в законодательстве, а в отсутствии того должностного лица, который бы уже сказал — хватит обсуждать, давайте применять».
💖 За помощь в подготовке материала отдельно благодарим телеграм-канал «Орфанное радио» https://t.me/genednasp
#рискшеринг #фармацевтика #орфанныетехнологии #орфанка #инновационныелекарства #прорывныепрепараты #клеточныетехнологии #CART #персонализированнаямедицина #медицинскиетехнологии #золгенсма #ЦЭККМП #благотворительныефонды #хелснет #фарминдустрия
