Развитие генной терапии в России требует создания собственных биобанков «Мы лишились доступа к зарубежным…

Развитие генной терапии в России требует создания собственных биобанков
«Мы лишились доступа к зарубежным линиям клеток и модельных животных».
Руководитель направления генной терапии Университета «Сириус» Александр Карабельский отметил, что биобанки необходимы для разработки и испытания методов генной терапии.

Генная терапия представляет собой вершину достижений научно обоснованной медицины, работающей в коллаборации с биологией, биохимией и другими естественными науками. Достижения в этой области — это триумф именно научно обоснованной медицины, в отличие от т.н. «альтернативной медицины» (неспособной на научные прорывы и неспособной на оказание реальной помощи пациентам) — куда входят гомеопатия, остеопатия, натуропатия и другие ненаучные направления.

По данным Университета Питтсбурга (США), генная терапия определяется как любое лечение, которое изменяет функцию гена. В тоже время, как пишет David N. Finegold, доктор медицины из Университета Питтсбурга, «часто считается, что генная терапия — это введение нормальных генов в клетки человека, у которого такие нормальные гены отсутствуют вследствие специфического генетического заболевания». Эта технология называется терапией с внедрением гена или терапией путем внедрения гена.
https://www.msdmanuals.com/ru/%D0%B4%D0%BE%D0%BC%D0%B0/%D0%BE%D1%81%D0%BD%D0%BE%D0%B2%D0%BD%D0%B0%D1%8F-%D0%B8%D0%BD%D1%84%D0%BE%D1%80%D0%BC%D0%B0%D1%86%D0%B8%D1%8F/%D0%B3%D0%B5%D0%BD%D0%B5%D1%82%D0%B8%D0%BA%D0%B0/%D0%B3%D0%B5%D0%BD%D0%BD%D0%B0%D1%8F-%D1%82%D0%B5%D1%80%D0%B0%D0%BF%D0%B8%D1%8F
Ген — это функциональная единица дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК), которая содержит наследственную информацию для развития характеристик человека.

Что такое ген?

Введение нормальной ДНК в клетки человека может осуществляться с использованием трансфекции вируса и других методов.
Трансфекция вируса — при этом методе используется способность вирусов вставлять свой генетический материал в ДНК человека. Нормальная ДНК вносится в вирус посредством химической реакции, а затем этим вирусом заражают (трансфицируют) клетки человека, что приводит к перемещению ДНК в ядра этих клеток.
https://www.msdmanuals.com/ru/%D0%B4%D0%BE%D0%BC%D0%B0/%D0%BE%D1%81%D0%BD%D0%BE%D0%B2%D0%BD%D0%B0%D1%8F-%D0%B8%D0%BD%D1%84%D0%BE%D1%80%D0%BC%D0%B0%D1%86%D0%B8%D1%8F/%D0%B3%D0%B5%D0%BD%D0%B5%D1%82%D0%B8%D0%BA%D0%B0/%D0%B3%D0%B5%D0%BD%D0%BD%D0%B0%D1%8F-%D1%82%D0%B5%D1%80%D0%B0%D0%BF%D0%B8%D1%8F

Дальнейший прогресс в развитии генной терапии в России требует создание биобанков клеточных линий и специализированных модельных животных, необходимых для разработки и испытания этих терапевтических подходов. Об этом на сессии Петербургского международного экономического форума (ПМЭФ) сказал руководитель направления генной терапии Университета «Сириус»(Сочи) Александр Карабельский.

«В силу всем известных геополитических событий мы лишились доступа к зарубежным линиям клеток и модельных животных, которые мы использовали при проведении опытов и при проверке генных терапий два-три года назад. Пришло время задуматься о разработке своих собственных линий клеток и модельных животных и создания локальных биобанков подобных материалов», — заявил Карабельский.

Биобанки представляют собой специализированные биосервисы-хранилища, в которых хранятся и культивируются культуры различных клеток, а также разводятся специализированные линии животных, предрасположенных к развитию тех или иных болезней, похожих по своей природе на аналогичные заболевания человека.
Как отметил Карабельский, весной и летом 2022 года почти все зарубежные биобанки прекратили сотрудничество с российскими научными организациями, что создало объективную необходимость замещения их продукции в российской науке.
https://nauka.tass.ru/nauka/18047255

Ранее в паблике «Доказательная медицина» были опубликованы материалы об успехах генной терапии за рубежом:

Генная терапия вылечила детей с врожденным иммунодефицитом.
Таким детям приходится жить в стерильной среде. Прославившемуся на весь мир мальчику с этим заболеванием Дэвиду Веттеру приходилось гулять в скафандре.С помощью вирусного вектора ученые генетически модифицировали ex vivo стволовые клетки детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, вызванным мутацией гена DCLRE1C.
https://vk.com/wall-136637198_100466

«Детей-бабочек» в США разрешили лечить местной генной терапией — после того как лечение продемонстрировало эффективность.
Препарат на вирусном векторе наносится в виде геля.
https://vk.com/wall-136637198_114436

Наследственная оптическая нейропатия Лебера: клинические испытания генной терапии завершились неожиданным успехом.
https://vk.com/wall-198541633_1643